小儿黏多糖贮积病 Ⅳ 型是一种慢性、进行性、先天性遗传代谢疾病，目前无很好的治疗方法，且特殊治疗费用昂贵。治疗以对症治疗为主，对于行走困难者可行矫形手术。

药物治疗

酶替代疗法：作用是直接补充相关酶的缺乏，促进酸性黏多糖的降解。具有简便、风险小的优点，但需终身治疗，费用高，国内尚无药物供应。但需要注意，酶制剂不能到达中枢神经系统，在改善神经系统症状，或防止神经系统进一步损伤等方面的作用有限。

手术治疗

• 骨髓移植：作用是改善症状，特别适用于智能损伤轻微的患儿。通过骨髓移植手术从而替代黏多糖病酶的缺乏。
• 矫形手术：
  • 对于髋骨发育不全伴畸形者可行全髋关节置换术，改善运动功能。
  • 对脊柱弯曲及胸腰椎压迫脊髓者，可行椎体的减压和融合术，以减轻或去除对脊髓的压迫。

疾病发展和转归

• 本病若不接受正规治疗，随年龄增大而病情加重，患者劳动力呈进行性丧失，最终不能行走。但该病患儿很少在儿童期死亡，多数病存活数十年。
• 接受正规治疗后，对于轻度患者一般经过治疗后有较好的生活质量。