脑肿瘤又称颅内肿瘤，是发生于颅腔内的神经系统肿瘤，包括原发性脑肿瘤和继发性脑肿瘤。目前，化疗与外科手术、放疗已成为脑肿瘤治疗的三大常用手段。其中，化疗对进一步杀灭残存肿瘤细胞起到了重要的作用，有着更为广阔的发展前景。

对于化疗中使用的药物，根据药物来源、化学结构和作用机制，脑肿瘤的常用化疗药物可分为以下五大类别。

烷化剂

烷化剂是第一个用于肿瘤治疗的化疗药物，其细胞毒作用是通过直接与 DNA 分子形成交叉联结，影响 DNA 的正常功能，导致细胞结构破坏而死亡。

烷化剂类化疗药物主要包括金属类抗肿瘤药顺铂（cisplatin，DDP）、氮烯咪胺（又称达卡巴嗪，dacarbazine，DTIC）、甲基苄肼（又称丙卡巴肼，procarbazine，PCB）等。其中，氮烯咪胺的咪唑四嗪衍生物替莫唑胺（temozolomide，TMZ）可通过血脑屏障，所以广泛应用于胶质瘤的化疗。

抗代谢类药物

抗代谢类药物与体内某些代谢物相似，但不具有功能，可以干扰核酸、蛋白质大分子的生物合成和利用，导致肿瘤细胞的死亡。

抗代谢类化疗药物主要包括用于中枢淋巴瘤的甲氨蝶呤（methotrexate，MTX）、阿糖胞苷（cytarabine，Ara-C）等。

抗肿瘤抗生素类

抗肿瘤抗生素类药物的细胞毒作用是通过插入 DNA 双链邻近的碱基对，引起 DNA 双链的解离，进而干扰 DNA 转录和 mRNA 的生成。

抗肿瘤抗生素类化疗药主要包括蒽环类抗生素，如阿霉素（adriamycin，ADR）等。

植物类药物

植物类化疗药物的作用机制是通过与肿瘤细胞的细胞核中微管蛋白结合，干扰肿瘤细胞的增殖。

植物类化疗药物包括髓母细胞瘤、胚胎性肿瘤中使用的长春花类植物生物碱如长春花碱（vincaleukoblastine，VLB）、长春新碱（vincristine，VCR）、长春碱酰胺（vindesine，VDS）以及长春瑞滨（vinorelbine）。

激素类药物

激素类药物是通过内分泌激素类药物，如雌激素、孕激素、睾丸素等，与细胞内的相应受体结合，促进某些激素分泌，进而抑制激素依赖性肿瘤的生长，如乳腺癌脑转移、前列腺癌脑转移患者治疗中使用的激素类药物，就属于此类。